Tudományos áttörés 2017-ben: elkezdődött a génterápia korszaka
A mai, bizonytalan és pesszimizmusra okot adó világunkban szinte csak a
tudomány táplálja pislákoló optimizmusunkat jövőnkkel kapcsolatban. Az új
tudományos eredmények biztosítják civilizációnk fejlődését, ezek alkalmazása
javítja életminőségünket, és ezek szabadítanak meg bennünket kínzó
betegségeinktől, de ezek inspirálják az új kutatógenerációkat is mindig újabb
felfedezésekre.
2017-ben is számos jelentős
tudományos eredménynek örülhettünk. Az egyik áttörés a génterápiával
kapcsolatos, amelyhez már a 80-as évektől kezdődően nagy reményeket fűztek, gyakran
túlzott elvárásokkal, de sikeres bevezetése sokáig váratott magára. A génterápia
lényege nagyon egyszerű: genetikai betegségek kezelése, vagy megelőzése a
sejtekben illetve szövetekben található hibás gének cseréjével, vagy célirányos
módosításával. Megvalósításához azonban több évtizedes molekuláris genetikai
kutatásokra és sokéves klinikai előkészületekre és tesztekre volt szükség. Ezek eredményeként, az USA Élelmiszerbiztonsági és Gyógyszerészeti
Hivatala (FDA) 2017-ben végül három génterápiás eljárást engedélyezett az akut
leukémiával, nyirokszervi daganattal, és vakságot eredményező
szemhártya-gyulladással diagnosztizált betegek kezelésére. E három génterápiás
kezelés igen hatékonynak bizonyult a klinikai tesztek során, amelyekbe pedig
olyan betegeket vontak be, akik esetében a hagyományos kezelési terápiák egyike
sem bizonyult hatékonynak.
 |
| Emily Whitehead |
Például a leukémia egyik változata – mely elsősorban
gyerekkorban támad - ellen kidolgozott génterápia klinikai tesztjei során a
kezelt betegek több mint 80 %-nál tünetmentes állapotot sikerült elérni. Ezt a
kezelést elsőként 6 évvel ezelőtt, egy 6 éves kislányon, Emily Whiteheaden
alkalmazták először. Ő ma egy 12 éves nagylány, és már 6 éve tünetmentes. A
terápia egyetlen hátrányát a viszonylag súlyos mellékhatások jelentik, ezért a
kezelést folyamatos orvosi ellenőrzés mellett alkalmazzák.
A sikertörténet, úgy tűnik, hamarosan tovább folytatódik. Több mint 70
génterápiás eljárás kidolgozása és klinikai tesztelése folyik jelenleg. Két
klinikai kipróbálás során fantasztikus eredményeket értek el a vérzékenység új, génterápiás kezelésével. Az egyik kezelésben 13 páciens közül 11-nél, egy másik teszt során pedig 10-ből 10 esetében megszűnt a vérzékenység. Lehet, hogy ez
lesz a következő engedélyezett génterápiás eljárás. Úgy tűnik, elkezdődött a
betegségek gyógyításának és megelőzésének új korszaka, a génterápia.
Köszönöm a jó hírt! Hátha egyszer a tudomány a cukorbetegségemet is meg tudja majd gyógyítani. Bár addigra én már nem élek. :)
VálaszTörlésÖnnek is boldog új évet!
Kedves qvik, ha tudományról van szó, akkor lehetsz egy kicsit optimistább. Éppen tegnap, azaz január 4.-én jelent meg egy közlemény a Cell Stem Cell tudományos szaklapban arról, hogy egérben kidolgoztak egy új génterápiás módszert az 1-es típusú cukorbetegségre, és a kezelt állatok bizonyos májsejtjei elkezdtek inzulint termelni. Igaz a terápia csak 4 hónapig működött, de ez mindenképpen jelentős előrelépést jelent. Mint említettem a blogbejegyzésben, jelenleg több mint 70 génterápiás eljárás kifejlesztésén dolgoznak és ezek között szerepel a cukorbetegség gyógyítását célzó is.
TörlésKöszönöm a lelkesítést! :D
VálaszTörlésMondjuk nekem 2-es típusú van, és a legenyhébb "fokozat", de koromnál fogva, és mert Mo-on élek vélem, hogy mire erre lesz egy igazán jó megoldás, és ez eljut, majd elterjed kis hazánkban, mint TB támogatott gyógymód, én már rég nem leszek. Ezt nem pesszimizmusból írom, inkább realistaként. Nem esem tőle depresszióba. :) De azért csak kutassanak, nem én vagyok (sajnos) az egyetlen cukorbeteg. És nem is a legfontosabb. Pl. ott vannak akik már gyerekként azok. Na, az a gáz!
Sajnos a 2-es típusú cukorbetegség komplikáltabb ügy, mivel többféle oka lehet, de ezeket lassan azonosítják, és bizonyos formáival szemben már létezik állatokban jól működő génterápia.
TörlésKedves Péter! A mellékhatásokról mit lehet tudni? Mondjuk az említett Emily esetében?
VálaszTörlésEbben az esetben speciális immunfehérjéket termeltetnek a sejtekkel, amelyek felismerik, és elpusztítják a rákos sejteket. Ezt még nem lehet kellő érzékenységgel szabályozni, ezért túltermelődnek az immunfehérjék, és ezek okozzák a mellékhatásokat, amelyek gyulladásos reakciókat indukálnak, gyakran magas lázzal. Ezen kívül előfordulhat epilepsziás roham, esetleg hallucináció is.
TörlésÁ értem. Tehát a génterápia egy folyamatos kezelés, nem egy egyszeri beavatkozás során elért egészségjavulás, és ebben a folyamatos génterápiában lépnek fel a mellékhatások. Nevezhető ez így gyógyulásnak? Nem cinizmusból kérdezem. Vajon elérhető lesz a nem folyamatos, hanem mondjuk egyszeri beavatkozás mellékhatások nélkül?
TörlésBalivi
Azt hiszem, félreérthetően fogalmaztam. A legtöbb esetben elég egyetlen kezelés. Ez történt Emily Whitehead esetében is. A mellékhatások a kezelést követően léptek fel nála, elég intenzíven, mert néhány napig még mesterséges lélegeztető készülékre is kellett kapcsolni. Ezeket kezelni kellett, de utána úgy tűnik, a szervezete alkalmazkodott az új helyzethez, és egy új egyensúlyi állapot jött létre az immunfehérjék termelésében. Ami duplán örömteli volt, hogy a mellékhatások megszűntével gyorsan eltűntek a rákos sejtek is szervezetéből. Ő tehát tényleg tünetmentessé vált.
TörlésHát ez nagyszerű hír.
TörlésAz alábbi oldalon egyébként követhető a sorsa, és további információt is megtudhatsz, róla és a génterápiáról. Szülei - a világméretű publicitást kihasználva - egy alapítványt hoztak létre, hogy az adományokból támogassák hasonló sorsú gyerekek kezelését. Sajnos ez most még egy elég drága kezelés.
Törléshttp://emilywhiteheadfoundation.org/