2018. január 1., hétfő

Tudományos áttörés 2017-ben: elkezdődött a génterápia korszaka

 A mai, bizonytalan és pesszimizmusra okot adó világunkban szinte csak a tudomány táplálja pislákoló optimizmusunkat jövőnkkel kapcsolatban. Az új tudományos eredmények biztosítják civilizációnk fejlődését, ezek alkalmazása javítja életminőségünket, és ezek szabadítanak meg bennünket kínzó betegségeinktől, de ezek inspirálják az új kutatógenerációkat is mindig újabb felfedezésekre.
 2017-ben is számos jelentős tudományos eredménynek örülhettünk. Az egyik áttörés a génterápiával kapcsolatos, amelyhez már a 80-as évektől kezdődően nagy reményeket fűztek, gyakran túlzott elvárásokkal, de sikeres bevezetése sokáig váratott magára. A génterápia lényege nagyon egyszerű: genetikai betegségek kezelése, vagy megelőzése a sejtekben illetve szövetekben található hibás gének cseréjével, vagy célirányos módosításával. Megvalósításához azonban több évtizedes molekuláris genetikai kutatásokra és sokéves klinikai előkészületekre és tesztekre volt szükség. Ezek eredményeként, az USA Élelmiszerbiztonsági és Gyógyszerészeti Hivatala (FDA) 2017-ben végül három génterápiás eljárást engedélyezett az akut leukémiával, nyirokszervi daganattal, és vakságot eredményező szemhártya-gyulladással diagnosztizált betegek kezelésére. E három génterápiás kezelés igen hatékonynak bizonyult a klinikai tesztek során, amelyekbe pedig olyan betegeket vontak be, akik esetében a hagyományos kezelési terápiák egyike sem bizonyult hatékonynak. 
Emily Whitehead
Például a leukémia egyik változata – mely elsősorban gyerekkorban támad - ellen kidolgozott génterápia klinikai tesztjei során a kezelt betegek több mint 80 %-nál tünetmentes állapotot sikerült elérni. Ezt a kezelést elsőként 6 évvel ezelőtt, egy 6 éves kislányon, Emily Whiteheaden alkalmazták először. Ő ma egy 12 éves nagylány, és már 6 éve tünetmentes. A terápia egyetlen hátrányát a viszonylag súlyos mellékhatások jelentik, ezért a kezelést folyamatos orvosi ellenőrzés mellett alkalmazzák. 
A sikertörténet, úgy tűnik, hamarosan tovább folytatódik. Több mint 70 génterápiás eljárás kidolgozása és klinikai tesztelése folyik jelenleg. Két klinikai kipróbálás során fantasztikus eredményeket értek el a vérzékenység új, génterápiás kezelésével. Az egyik kezelésben 13 páciens közül 11-nél, egy másik teszt során pedig 10-ből 10 esetében megszűnt a vérzékenység. Lehet, hogy ez lesz a következő engedélyezett génterápiás eljárás. Úgy tűnik, elkezdődött a betegségek gyógyításának és megelőzésének új korszaka, a génterápia.

10 megjegyzés:

  1. Köszönöm a jó hírt! Hátha egyszer a tudomány a cukorbetegségemet is meg tudja majd gyógyítani. Bár addigra én már nem élek. :)
    Önnek is boldog új évet!

    VálaszTörlés
    Válaszok
    1. Kedves qvik, ha tudományról van szó, akkor lehetsz egy kicsit optimistább. Éppen tegnap, azaz január 4.-én jelent meg egy közlemény a Cell Stem Cell tudományos szaklapban arról, hogy egérben kidolgoztak egy új génterápiás módszert az 1-es típusú cukorbetegségre, és a kezelt állatok bizonyos májsejtjei elkezdtek inzulint termelni. Igaz a terápia csak 4 hónapig működött, de ez mindenképpen jelentős előrelépést jelent. Mint említettem a blogbejegyzésben, jelenleg több mint 70 génterápiás eljárás kifejlesztésén dolgoznak és ezek között szerepel a cukorbetegség gyógyítását célzó is.

      Törlés
  2. Köszönöm a lelkesítést! :D
    Mondjuk nekem 2-es típusú van, és a legenyhébb "fokozat", de koromnál fogva, és mert Mo-on élek vélem, hogy mire erre lesz egy igazán jó megoldás, és ez eljut, majd elterjed kis hazánkban, mint TB támogatott gyógymód, én már rég nem leszek. Ezt nem pesszimizmusból írom, inkább realistaként. Nem esem tőle depresszióba. :) De azért csak kutassanak, nem én vagyok (sajnos) az egyetlen cukorbeteg. És nem is a legfontosabb. Pl. ott vannak akik már gyerekként azok. Na, az a gáz!

    VálaszTörlés
    Válaszok
    1. Sajnos a 2-es típusú cukorbetegség komplikáltabb ügy, mivel többféle oka lehet, de ezeket lassan azonosítják, és bizonyos formáival szemben már létezik állatokban jól működő génterápia.

      Törlés
  3. Kedves Péter! A mellékhatásokról mit lehet tudni? Mondjuk az említett Emily esetében?

    VálaszTörlés
    Válaszok
    1. Ebben az esetben speciális immunfehérjéket termeltetnek a sejtekkel, amelyek felismerik, és elpusztítják a rákos sejteket. Ezt még nem lehet kellő érzékenységgel szabályozni, ezért túltermelődnek az immunfehérjék, és ezek okozzák a mellékhatásokat, amelyek gyulladásos reakciókat indukálnak, gyakran magas lázzal. Ezen kívül előfordulhat epilepsziás roham, esetleg hallucináció is.

      Törlés
    2. Á értem. Tehát a génterápia egy folyamatos kezelés, nem egy egyszeri beavatkozás során elért egészségjavulás, és ebben a folyamatos génterápiában lépnek fel a mellékhatások. Nevezhető ez így gyógyulásnak? Nem cinizmusból kérdezem. Vajon elérhető lesz a nem folyamatos, hanem mondjuk egyszeri beavatkozás mellékhatások nélkül?
      Balivi

      Törlés
    3. Azt hiszem, félreérthetően fogalmaztam. A legtöbb esetben elég egyetlen kezelés. Ez történt Emily Whitehead esetében is. A mellékhatások a kezelést követően léptek fel nála, elég intenzíven, mert néhány napig még mesterséges lélegeztető készülékre is kellett kapcsolni. Ezeket kezelni kellett, de utána úgy tűnik, a szervezete alkalmazkodott az új helyzethez, és egy új egyensúlyi állapot jött létre az immunfehérjék termelésében. Ami duplán örömteli volt, hogy a mellékhatások megszűntével gyorsan eltűntek a rákos sejtek is szervezetéből. Ő tehát tényleg tünetmentessé vált.

      Törlés
    4. Az alábbi oldalon egyébként követhető a sorsa, és további információt is megtudhatsz, róla és a génterápiáról. Szülei - a világméretű publicitást kihasználva - egy alapítványt hoztak létre, hogy az adományokból támogassák hasonló sorsú gyerekek kezelését. Sajnos ez most még egy elég drága kezelés.

      http://emilywhiteheadfoundation.org/

      Törlés